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Negli ultimi anni, la disponibilità di terapie disease-modifying ha profondamente modificato gli obiettivi del trattamento dell’acondroplasia.
Accanto all’incremento della crescita staturale, emerge oggi la necessità di valutare in modo sistematico l’impatto della terapia su ulteriori dimensioni clinicamente rilevanti, quali funzionalità, manifestazioni e complicanze scheletriche e qualità della vita, attraverso strumenti condivisi, riproducibili e facilmente applicabili nella pratica clinica.

Ad oggi, tuttavia, permane una significativa eterogeneità tra i Centri sia nella selezione dei parametri da monitorare sia nelle modalità di misurazione e nella definizione degli outcome considerati clinicamente rilevanti.

Da queste premesse nasce ACH Beyond Height, un progetto collaborativo nazionale che coinvolge i principali Centri italiani di riferimento per l’acondroplasia, con l’obiettivo di sviluppare un framework condiviso per la valutazione dell’efficacia terapeutica che vada oltre il solo parametro della crescita staturale, identificando e standardizzando nuovi indicatori di outcome rilevanti per la pratica clinica.

Attraverso Gruppi di Lavoro multidisciplinari il Progetto coinvolgerà i maggiori esperti del settore e specialisti con competenze complementari con l’obiettivo di identificare i domini clinici prioritari e costruire una valutazione multidimensionale degli outcome capace di per cogliere in maniera più completa il beneficio della terapia e la sua ricaduta sulla vita quotidiana delle persone con acondroplasia.